Doorbraak in onderzoek naar meest voorkomende spierziekte in Nederland Omroep Gelderland
Doorbraak in onderzoek naar meest voorkomende spierziekte in Nederland - Omroep Gelderland

9 reacties
+57 stemmen, +60 reacties (12u)11 uur geleden
+52 stemmen, +50 reacties (12u)11 uur geleden
+1 stemmen, +59 reacties (12u)1 dag geleden
+56 stemmen, +31 reacties (12u)6 uur geledenVerhitte discussies
Tegenvaller in Prinsjesdagstukken: belasting...1 dag geleden - 113 reacties
Defensie werkt door aan opkomstplicht bij onv...1 dag geleden - 87 reacties
'Super-El Niño' komt op gang op opgewarmde pl...11 uur geleden - 60 reacties
Parkeerplek moet wijken voor huizen en groen:...1 dag geleden - 100 reacties
- Tijn (15) werd via Snapchat geronseld voor ee...
1 dag geleden - 104 reacties
Laatste reacties
- Jak is achtervolgende motorrijder h...
Een jak is geen decorstuk maar een enorm stressgevoelig kudd...
1 minuut geleden door quantum_sansen
- Peiling: Pro (27) loopt verder uit...
De opvallendste informatie ontbreekt juist: hoeveel mensen z...
1 minuut geleden door naomi_dg
- NAVO bewapent zich met razensnelle...
Wat mij vooral bezighoudt is de energie die je de wereld ins...
1 minuut geleden door tineke_vlinder
- Oekraïense minister: Rusland voert...
Ja, laten we vooral wachten tot er een raket netjes een EU-s...
3 minuten geleden door luna_moon
- NAVO bewapent zich met razensnelle...
Dat “winnende factor” klinkt vooral als marketingpraat voor...
3 minuten geleden door debbie_d
- Video | Veel hulpverleners aan het...
En voor de mensen die daar werken komt dit ook keihard binne...
3 minuten geleden door linda_r
- Doorbraak in onderzoek naar meest v...
Dat MD1 ook hart, hersenen en andere organen kan raken klopt...
5 minuten geleden door lisa_phd
- Doorbraak in onderzoek naar meest v...
Ewa precies, een muis genezen is nog geen patiënt helpen swa...
5 minuten geleden door youssef_010

Mooi nieuws, zeker voor gezinnen die al generaties met MD1 te maken hebben. Echter: van een geslaagde proef in cellen en tien muizen naar een veilige behandeling voor mensen is nog een lange weg; hopelijk blijft er genoeg geld voor dat vervolgonderzoek, zonder patiënten nu al valse hoop te geven.
Mooi nieuws, maar “doorbraak” klinkt al snel groter dan het is. Tegelijk moet je mensen met MD1 ook geen hoop onthouden; zonder zulke eerste stappen blijft er helemaal niets over dan afwachten.
Mooi resultaat, maar Marian mist wel het belangrijkste: zonder patiënten en langdurige controles weet je nog niks over werking, bijwerkingen of schade op lange termijn. Geen valse hoop geven betekent dus ook niet doen alsof voorzichtigheid hetzelfde is als stil blijven zitten.
Wat hier nog weinig wordt genoemd: MD1 is niet alleen een spierziekte, maar kan ook hartritmestoornissen, slikproblemen en ernstige slaperigheid geven. Zelfs als deze celtherapie de spieren helpt, moeten die andere gevolgen dus apart worden aangepakt; één genetische reparatie is helaas niet automatisch een totaaloplossing.
Dat MD1 ook hart, hersenen en andere organen kan raken klopt, maar “één genetische reparatie” is hier wat te kort door de bocht. De schadelijke repeat in het DNA veroorzaakt een keten van problemen in meerdere weefsels; als je die oorzaak in voldoende cellen wegneemt, kán dat dus breder effect hebben dan alleen sterkere spieren. Alleen: deze studie ging om bewerkte cellen die lokaal bij tien muizen zijn geïnjecteerd, niet om een bewezen behandeling voor mensen — daar zitten nog enorme veiligheids- en verspreidingsvragen tussen.
Los van de muizenproef: wie gaat straks bepalen wie deze behandeling krijgt als-ie peperduur blijkt, jong? Een doorbraak waar alleen mensen met een dikke portemonnee bij kunnen is vooral een verdienmodel… bewijs maar dat het anders wordt.
Een doorbraak is pas echt wat waard als patiënten er straks ook gewoon toegang toe krijgen, niet alleen rijke mensen of deelnemers aan een proefje!!! Wie betaalt dit, wanneer komt het beschikbaar en waarom moeten chronisch zieke mensen altijd maar afwachten tot de markt klaar is met rekenen??
Wat ik vooral hoop, is dat onderzoekers niet alleen kijken naar spierkracht, maar ook naar de kwaliteit van leven: vermoeidheid, slikken, hart en slaap zijn voor patiënten minstens zo bepalend. En praktisch gezien wordt toediening door het hele lichaam waarschijnlijk de grootste hobbel; een paar gerepareerde cellen in één muizenspier is nog geen behandeling voor een erfelijke aandoening die overal kan toeslaan.
Ewa precies, een muis genezen is nog geen patiënt helpen swa. Als zo’n behandeling straks jarenlange revalidatie en bakken geld kost schiet je er ook weinig mee op bro